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干细胞治疗里程碑的幕后故事—成都版细胞储存。前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件：欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时，讲述了他们克服重重障碍将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事。Holoclar是什么，如何起作用?健康眼睛的角膜表面是不断更新的，以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢，该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏，眼白就会长到角膜上，导致慢性痛、炎症和失明。

相关研究为发现正确的药物组合或化合物组合提供了一定的线索，其或帮助用于驱动干细胞转变为特殊的细胞类型。Nina Funa博士表示，目前我们无法解释这些化合物如何激活关键基因的表达，而这些基因可以给予细胞唯一性身份，原因或许是缺少可以重复实验结果的标准方法。这就好比我们使用预混合的面粉来制作蛋糕一样面临很多问题，如果我们用完了其中一种关键成分时我们就不知道如何来取代它的作用了，研究者认为本文研究可以帮助以多种可控的方式来产生许多功能性的细胞。研究者的目的就是理解干细胞如何进行自我选择，这将有助于研究者对干细胞身份的理解，从而为后期开发基于干细胞的新型疗法治疗疾病提供一定的希望和线索。

浅表损伤的患者在一两个月内即能视物，而损伤更为广泛的患者则需几个月时间。宜昌免疫细胞储存该方法并不能帮助涉及视网膜的视神经损伤或黄斑部退化患者，对双眼全盲的患者也无效，因为医生说至少需要可供移植的健康细胞。成年人的干细胞虽可在全身发现，但与胚胎干细胞不同，专业免疫细胞储存后者来自人类晶胚。晶胚的使用涉及到伦理问题，因为从晶胚移取细胞会彻底毁掉晶胚本身。(晶胚：人尚未成形时在子宫的生命形式。)加州大学洛杉矶分校Jules Stein眼研究所角膜专家Sophie Deng博士说本研究较大的优势是：意大利的医生们能够在实验室里繁殖干细胞。比起从眼睛提取大组织样本来说，本技术少有侵入性，从而降低了对其中一眼的损伤。

干细胞在视网膜疾病方面的研究和应用。视网膜疾病在临床上很常见，在此主要讲干性年龄相关性黄斑变性(Dry age-related macular degeneration，AMD)和少年型黄斑营养不良(Stargardt病)。这两种疾病都与视网膜色素上皮细胞(RPE)退行性变化相关。前者主要累及老年人，后者则是一种通常在儿童期发病的遗传性疾病。这两种疾病均可引起视网膜色素上皮(RPE)功能损害，从而导致失明。视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium)，是由单层色素上皮细胞所构成，排列十分规则。细胞呈多角形。主要特征是ZO-1，bestrophin , MiTF等标志物呈阳性; OCT4, NANOG, and SOX2等标志物呈阴性。

Holoclar能通过添加刺激透明角膜的生长，进而逆转上述症状。不过患者必须还有足够的角膜缘，允许提取1或2平方毫米的组织(一只眼)。研究人员会在严格的临床条件下，用改良的人纤维蛋白培养这个组织，生成三千以上的干细胞。这些培养物随后可以移植到受伤的眼睛(已清除入侵的眼白)，并在一年内再生出没有血管的透明角膜。Holoclar能帮助多少人?整个欧洲每年大约只有一千人符合条件：烧伤致盲但眼睛并未被完全破坏。你什么时候开始进行临床试验的?我们是1997年发表文章证明治疗有效，当时成功治疗了两个患者。我们主要的临床论文涉及112名患者，发表于2010年。大约77%的移植完全成功，另外还有13%是部分成功。