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干细胞治疗里程碑的幕后故事—成都版细胞储存。前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件：欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时，讲述了他们克服重重障碍将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事。Holoclar是什么，如何起作用?健康眼睛的角膜表面是不断更新的，以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢，该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏，眼白就会长到角膜上，导致慢性痛、炎症和失明。

加强政府统筹，布局干细胞研究与临床工作细胞研究与临床工作。针对产业链与创新链严重脱节的现状，尽快制定颁布国家干细胞研究与转化应用规划，尽快提升中国干细胞的核心竞争力。政府主导制订行业标准，由药品监督管理部门通过技术标准对其安全性和有效性进行严格控制。设立独立的细胞产品审评部门和建设具有权威性的国家咨询专家库;颁布干细胞临床转化管理规范和标准，明确行政审批程序，给干细胞产业“松绑”;开辟干细胞新药绿色通道，罕见病孤儿药特许通道，建立有区别于化学药和常规生物制品的审评体系。

干细胞在角膜损伤方面的研究和应用 角膜缘干细胞(limbal stem cell)：主要存在于角膜缘(Limbus)等多个角膜部位的一种干细胞[1];主要特征是高表达P63，低表达CD71[2]。目前主要用于治疗眼外伤(化学物质、烧伤等)导致的角膜损伤;角膜缘干细胞缺陷(LSCD);角膜斑痕等导致的角膜混浊或变白等疾病。自体角膜缘干细胞移植已成为一种成熟的手术方法，单眼角膜缘干细胞缺陷患者和双眼角膜缘干细胞轻微缺陷患者可以将自体角膜缘干细胞或其他部位(口腔黏膜等)培养后进行移植，达到重建眼表、恢复视力的目的，这不需要免疫抑制剂但有可能对另一只正常眼睛造成伤害;而对于双眼角膜缘干细胞严重缺陷患者，由于只能用异体角膜缘干细胞培养后移植，尚需要解决免疫排斥、免疫抑制剂使用的问题。

周边干细胞存储干细胞可以分化形成多种类型的细胞，其扮演着急救工具包的作用，可以帮助修复机体;在我们的神经系统中，干细胞可以产生新的髓磷脂，尤其是在多发性硬化症中其可以帮助恢复髓磷脂失去的功能;然而髓磷脂的修复往往会失败，最终引发持续性的残疾，为了理解这种修复为何会失败，以及设计新型促进髓磷脂修复的方法，研究人员就通过研究揭示了髓磷脂的修复机制。当神经纤维失去髓磷脂，其就会处于活性状态，但相比健康纤维而言，其就会引导较低速度的信号传导，利用电记录的技术研究小组发现，损伤的神经纤维会同干细胞形成连接，这些连接和不同的神经纤维之间的突触连接一样。干细胞存储费用好多而形成的新型的突触连接可以使得受损的纤维通过释放谷氨酸盐同干细胞直接联系起来，谷氨酸盐是干细胞通过受体感知的一种化学物;这种交流对于指导干细胞形成新型髓磷脂非常重要，当研究人员抑制神经纤维的活性时，这种交流的能力就会被抑制。

你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病，比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法，避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型，我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次，我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣，在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。

研究显示，干细胞在启动模式下给组织细胞发送信号，使组织细胞释放结缔组织生长因子(CTGF)。CTGF在干细胞的自我更新中起到了不可或缺的作用。CTGF缺乏会促使干细胞衰老，导致干细胞池得不到补充。我们的发现对于白血病治疗很有意义，Oostendorp描述道。白血病中的造血细胞始终处于启动状态，它们与组织细胞之间也存在上述互作。但迄今为止，白血病治疗主要针对的还是干细胞。我们的工作表明，将周围细胞整合到白血病疗法中可能会很有帮助，因为周围细胞对干细胞分裂的影响很大。