西安专业免疫细胞存储中心

干细胞在角膜损伤方面的研究和应用 角膜缘干细胞(limbal stem cell)：主要存在于角膜缘(Limbus)等多个角膜部位的一种干细胞[1];主要特征是高表达P63，低表达CD71[2]。目前主要用于治疗眼外伤(化学物质、烧伤等)导致的角膜损伤;角膜缘干细胞缺陷(LSCD);角膜斑痕等导致的角膜混浊或变白等疾病。自体角膜缘干细胞移植已成为一种成熟的手术方法，单眼角膜缘干细胞缺陷患者和双眼角膜缘干细胞轻微缺陷患者可以将自体角膜缘干细胞或其他部位(口腔黏膜等)培养后进行移植，达到重建眼表、恢复视力的目的，这不需要免疫抑制剂但有可能对另一只正常眼睛造成伤害;而对于双眼角膜缘干细胞严重缺陷患者，由于只能用异体角膜缘干细胞培养后移植，尚需要解决免疫排斥、免疫抑制剂使用的问题。

我国也较早通过《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006～2020年)》，西安免疫细胞存储中心对干细胞研究及相关的细胞治疗作了重要战略部署。设立了与干细胞相关的973、863、干细胞研究重大研究计划、中国科学院干细胞与再生医学战略性科技先导专项等科技专项，累计支持经费超过34.5亿元。过去十年间，西安免疫细胞存储中心干细胞领域论文发表数量增长超过了20倍，目前跻身国际第2位，一批研究机构进入了国际干细胞领域研究机构的前20位，中国科学院排名国际干细胞研究机构的第4位;相关国际授权zhuanli排名第6位;干细胞的临床实验数量也已经跻身于国际前十位;但目前国际在研的干细胞药物共489种，中国仅有9种，无缘前十位先进国家的行列。

Holoclar能通过添加刺激透明角膜的生长，进而逆转上述症状。不过患者必须还有足够的角膜缘，允许提取1或2平方毫米的组织(一只眼)。研究人员会在严格的临床条件下，用改良的人纤维蛋白培养这个组织，生成三千以上的干细胞。这些培养物随后可以移植到受伤的眼睛(已清除入侵的眼白)，并在一年内再生出没有血管的透明角膜。Holoclar能帮助多少人?整个欧洲每年大约只有一千人符合条件：烧伤致盲但眼睛并未被完全破坏。你什么时候开始进行临床试验的?我们是1997年发表文章证明治疗有效，当时成功治疗了两个患者。我们主要的临床论文涉及112名患者，发表于2010年。大约77%的移植完全成功，另外还有13%是部分成功。

加强政府统筹，布局干细胞研究与临床工作细胞研究与临床工作。针对产业链与创新链严重脱节的现状，尽快制定颁布国家干细胞研究与转化应用规划，尽快提升中国干细胞的核心竞争力。政府主导制订行业标准，由药品监督管理部门通过技术标准对其安全性和有效性进行严格控制。设立独立的细胞产品审评部门和建设具有权威性的国家咨询专家库;颁布干细胞临床转化管理规范和标准，明确行政审批程序，给干细胞产业“松绑”;开辟干细胞新药绿色通道，罕见病孤儿药特许通道，建立有区别于化学药和常规生物制品的审评体系。