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2022-09-24
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你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。

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干细胞在视网膜疾病方面的研究和应用。视网膜疾病在临床上很常见,在此主要讲干性年龄相关性黄斑变性(Dry age-related macular degeneration,AMD)和少年型黄斑营养不良(Stargardt病)。这两种疾病都与视网膜色素上皮细胞(RPE)退行性变化相关。前者主要累及老年人,后者则是一种通常在儿童期发病的遗传性疾病。这两种疾病均可引起视网膜色素上皮(RPE)功能损害,从而导致失明。视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium),是由单层色素上皮细胞所构成,排列十分规则。细胞呈多角形。主要特征是ZO-1,bestrophin , MiTF等标志物呈阳性; OCT4, NANOG, and SOX2等标志物呈阴性。

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浅表损伤的患者在一两个月内即能视物,而损伤更为广泛的患者则需几个月时间。该方法并不能帮助涉及视网膜的视神经损伤或黄斑部退化患者,对双眼全盲的患者也无效,因为医生说至少需要可供移植的健康细胞。成年人的干细胞虽可在全身发现,但与胚胎干细胞不同,后者来自人类晶胚。晶胚的使用涉及到伦理问题,因为从晶胚移取细胞会彻底毁掉晶胚本身。(晶胚:人尚未成形时在子宫的生命形式。)加州大学洛杉矶分校Jules Stein眼研究所角膜专家Sophie Deng博士说本研究较大的优势是:意大利的医生们能够在实验室里繁殖干细胞。比起从眼睛提取大组织样本来说,本技术少有侵入性,从而降低了对其中一眼的损伤。

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近日,来自美国斯坦福大学医学院的研究人员在国际学术期刊《nature communication》上发表了一项研究进展,他们发现睡眠不足的小鼠提供的干细胞也会更差。新津细胞储存机构机构目前许多影响造血干细胞移植成功率的因素都还没有得到发现。在该研究中,研究人员发现给供体小鼠造成一种睡眠缺乏状态,会引起干细胞移植受体小鼠体内造血干细胞向骨髓特定位置迁移以及快速形成所需细胞类型的能力下降50%。休息良好的小鼠获得更多有效的干细胞。当其他小鼠在打瞌睡的时候,细胞储存机构机构研究人员就会对实验小鼠进行4个小时的轻微扰动防止其进入睡眠。之后他们从这些睡眠缺乏和休息良好的小鼠骨髓中收集了造血干细胞,并注入12只受体小鼠,这些受体小鼠都接受过辐射处理,并且在注射之前,研究人员还收集了受体小鼠自身的骨髓细胞,并在辐射后注入自身体内作为对照以评估供体干细胞成功迁移的能力。

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充分发挥干细胞库的作用和潜在价值。国家和有关企业已经先后设立了包括胚胎干细胞库和成体干细胞库在内的众多干细胞资源库。其中干细胞库已建立了符合国际临床级干细胞要求的无异源性污染、无饲养层培养的人的胚胎干细胞系和成体来源的临床级成体干细胞,不仅达到了国际干细胞临床准入标准,也已经通过中国食品药品检定研究院的质量复核,为干细胞的临床转化提供了可能和支撑。亟待通过国家立法,推动在未来干细胞临床试验和临床应用中的临床级干细胞准入和质量监测制度,利用好宝贵的干细胞库资源,避免大量的低水平投入和重复建设。

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进一步加强临床前研究和临床实验工作。干细胞研究的乱象很大程度上来源于缺乏充分的基础研究和临床研究数据。科学、规范、标准的临床前研究和临床实验对未来的干细胞产业健康发展至关重要,应该在科研规划和临床研究中着力强化临床前研究和临床实验的要求和标准,作为干细胞审批与备案的重要依据。充分发挥政府职能,对干细胞临床应用涉及到的相关产业,给予不同的扶植政策,调动科研单位、临床单位和企业的积极性,开展科学、有序、规范的干细胞研究和临床应用,为解决人口健康的重大需求,推动社会进步和发展做出贡献!

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