干细胞治疗里程碑的幕后故事—成都版细胞储存

　　干细胞治疗里程碑的幕后故事—成都版细胞储存

　　前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件：欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时，讲述了他们克服重重障碍将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事。

　　Holoclar是什么，如何起作用?

　　健康眼睛的角膜表面是不断更新的，以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢，该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏，眼白就会长到角膜上，导致慢性痛、炎症和失明。

　　Holoclar能通过添加干细胞刺激透明角膜的生长，进而逆转上述症状。不过患者必须还有足够的角膜缘，允许提取1或2平方毫米的组织(一只眼)。研究人员会在严格的临床条件下，用改良的人纤维蛋白培养这个组织，生成三千以上的干细胞。这些培养物随后可以移植到受伤的眼睛(已清除入侵的眼白)，并在一年内再生出没有血管的透明角膜。

　　Holoclar能帮助多少人?

　　整个欧洲每年大约只有一千人符合条件：烧伤致盲但眼睛并未被完全破坏。

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　　你什么时候开始进行临床试验的?

　　我们是1997年发表文章证明治疗有效，当时成功治疗了两个患者。我们主要的临床论文涉及112名患者，发表于2010年。大约77%的移植完全成功，另外还有13%是部分成功。

　　为何这么久才拿到上市许可呢?

　　有两个原因。再生医学还不成熟，还需要进一步增强治疗的可靠性。举例来说，角膜缘包括几种不同类型的细胞，我们并不知道哪个部分的细胞是移植所需的干细胞。2001年，我们发现了一个能够加以区分的细胞标志物。此外，移植物非常易碎，因为我们当时还没有用支架培养角膜缘细胞。

　　第二，2007年欧盟出台了先进治疗技术的新规定，进一步增加了研发所需的时间。

　　你遇到这么多困难有没有想到过放弃?

　　没有。我曾看到失明二十年的患者重见光明，怎么可以放弃。

　　你未来的计划是什么?

　　我现在考虑研究其他罕见疾病，比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法，避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型，我们会对几种不同的模型进行评估。

　　又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?

　　人只能活一次，我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣，在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。文章来自网络如有侵权请联系删除